近期，由国际BFM研究小组开展的一项III期研究表明，脂质体柔红霉素（DNX）联合粒细胞集落刺激因子（FLAG）可改善小儿复发性急性髓系白血病（AML）的早期治疗反应，相关研究结果在线发表于1月14日的《临床肿瘤学杂志》（JCO,Jounal of Clinical Oncology）。


         目前，治疗小儿复发性AML的最佳再诱导疗法尚属未知，前人研究表明，脂质体柔红霉素（DNX）有效且心脏毒性较小，因此，国际BFM研究小组开展了此研究。




         研究纳入的研究对象为年龄在21岁上的复发性或原发难治性的非法国、美国、英国M3型 AML的患者。首次再诱导过程中，患者随机接受氟达拉滨，阿糖胞苷，粒细胞集落刺激因子（FLAG）或FLAG+DNX治疗。主要终点指标是第二个疗程化疗前不久采集的骨髓（BM）状态（28天BM）。按照所有394例随机治疗患者意向治疗公布数据（中位随访时间4.0年）。


         结果表明，完全缓解率（CR）为64％，4年生存概率（OS）为38％（SE，3％）。80％随机接受FLAG/DNX治疗以及70％随机接受FLAG治疗的患者（共359例样本）的28天BM状态良好（≤20％的白血病细胞）（ = 0.04）。次要终点指标方面，FLAG / DNX组与FLAG组 CR率分别为69％，59％（ = 0.07），但总体生存率相似。然而，FLAG / DNX治疗组核心结合因子（CBF）AML的pOS为82％，FLAG组为58％（ = 0.04）。 两组的3级到4级毒性反应基本相似。


         研究认为，DNX+FLAG可改善小儿复发性AML的早期治疗反应。总体长期生存率相似，但FLAG / DNX治疗可改善CBF-AML的生存率。经证明，国际合作是可行的，还可使小儿复发性AML产生迄今为止最佳的预后。