12月14日，治疗美国食品与药物管理局(FDA)批准了新“孤儿药”Signifor (帕瑞肽, pasireotide diaspartate)注射液用于治疗不能通过手术治疗的库欣病(Cushing’s disease)患者。


　　库欣病是肾上腺制造的皮质醇激素过度生成引起。在垂体腺的肿瘤导致肾上腺过度刺激，它导致皮质醇过度生成. 皮质醇调节机体内许多重要功能，包括对应急和损伤的反应。有库欣氏病患者可能有体重，葡萄糖不能耐受或糖尿病，高血压，容易挫伤增加，和增加对感染风险。


　　FDA药品评估和研究中心内分泌代谢药物部门主任 Mary Parks博士表示，尽管手术切除肿瘤已日趋成为库欣病的一线治疗手段，但Signifor (帕瑞肽)对于无法手术或手术治疗失败的库欣病患者是一种新的治疗选择。




　　Signifor (帕瑞肽)为一种生长激素抑制剂类似物,可通过与其受体结合抑制ACTH的释放从而减少皮质醇分泌。Signifor (帕瑞肽)的安全性和有效性是通过一项前瞻性、随机、双盲的Ⅲ期临床试验进行评估的,纳入162名尿游离皮质醇(UFC)水平为正常上限值的1.5倍且无法进行手术治疗的库欣病患者，患者随机接受Signifor 900μg或600μg皮下注射,6个月后，900μg治疗组患者UFC水平达到主要终点。结果显示，试验中接受Signifor (帕瑞肽)治疗的患者24小时尿量中皮质醇水平降低，这一降低在启动该药治疗后的一个月时即可见到，有20%的患者的皮质醇水平可降至正常范围。


　　Signifor (帕瑞肽)可引起血糖升高，因此应在起始治疗后的2周时监测患者的血糖水平。持续治疗可能导致一些患者发生糖尿病或糖尿病恶化，因此应密切监测该药的这一不良反应，并应采取适当的治疗。


　　FDA要求相应的生产厂家进行3项上市后的研究，包括评估高血糖症的临床试验、应用Signifor (帕瑞肽)治疗的库欣病患者的长期前瞻性观察队列研究和聚焦于该药的安全性监测(严重高血糖症、急性肝损伤和肾上腺功能不全)的研究。


　　Signifor (帕瑞肽)用法为每日皮下注射两次。试验中观察到的最常见不良反应包括腹泻、呕吐、血糖、尿糖增加、胆结石、腹痛、注射部位皮肤反应、疲劳、糖化血红蛋白(HbA1c)增高等。


　　Signifor (帕瑞肽)由瑞士诺华制药有限公司制造。2012年4月25日，Signifor已获欧洲药品管理署(EMA)下属人用药品委员会(CHMP)批准用于治疗无法手术或手术治疗失败的成人库欣病患者。


编译自：FDA approves Signifor, a new orphan drug for Cushing’s disease. FDA.  Dec. 14, 2012

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