慢性髓系白血病(CML)是常见的血液系统肿瘤，约占白血病的15%。CML可在所有年龄群发病，以老年人居多。2010年美国新诊断的CML患者数为4870例，死亡患者数为440例。根据国际癌症研究中心(IARC)公布的数据，2008年我国新诊断的白血病患者数为70826例，其中CML患者数为1万例左右。费城(Ph)染色体[t(9;22) (q34;qll)]和BCR-ABL融合基因是CML发生的分子基础。下面解读《美国国立综合癌症网络(NCCN)CML临床实践指南》（以下简称《指南》，2012版）的重要内容 。
      每年的NCCN指南都汇聚了最新的循证医学进展。2012年关于CML的NCCN指南的主要更新内容是如何应用第二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI，如尼洛替尼和达沙替尼)一线治疗慢性期(CP)、急变期(BP)和加速期(AP)CML患者。

       对于BCR-ABL阳性的初诊CP-CML，新版指南继续推荐了2011版《指南》的建议：可选择伊马替尼、尼洛替尼和达沙替尼三种TKI，或造血干细胞移植(HSCT)和临床试验。


       从2011年开始，《指南》将第二代TKI尼洛替尼和达沙替尼与伊马替尼一起作为CML的一线治疗方案。美国M.D.安德森癌症中心的医学博士及NCCN的CML委员会主席奥布莱恩( O'Brien)教授，在第16届NCCN年度会议上接受《医景医学新闻》采访时说：“现在医生能够在开始治疗CML时对药物进行选择，这是一件非常鼓舞人心的事情。”


       从传统意义上讲，患上CML意味着“必死无疑”。干扰素是一种治疗选择，效果也确实很好，但其毒性大，多数患者无法耐受其发挥疗效时的剂量。此外，也可以选择HSCT，但是患者10年生存率仅为10%左右。而伊马替尼的诞生及其临床应用大大改善了初诊CP-CML患者的临床疗效，伊马替尼已经完全改变了CML的自然病程，成为CP-CML患者的主要治疗手段。IRIS研究是NCCN将TKI制剂纳入治疗推荐的重要循证依据，充分证明了第一代TKI伊马替尼(400 mg/d)治疗CP-CML患者的疗效。现在，使用伊马替尼作为一线治疗药物，CML患者的10年生存率达85%～90%，这是在任何其他类型白血病的治疗上所不能看到的结果。

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