精准医学已成为现代医学发展明确方向和核心课题，这是在上周末召开的“第八届中美临床与转化医学国际论坛”上发出的新信息。


精准医学，英文译为PrecisionMedicine，是以个性化医疗为基础、基因组技术为先导以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗实践模式，涵括了包括精准预防、精准诊断、精准治疗三个方面。


精准医学作为一项高度交叉融合领域的实践，集合了现代医学科学，特别是信息科技发展的知识体系，体现了医学科学的发展趋势，代表了临床实践的发展方向，其核心任务是对从数据获取到临床诊疗应用的全过程进行研究，从而进行数据整合解析。


根据科技部提出的中国精准医疗计划，到2030年前，我国将在精准医疗领域投入600亿元，其中，中央财政支出200亿元，企业和地方财政配套400亿元，正式成为“十三五”国家科技发展战略规划，和产业化集群式发展。


值得关注的是，美国正在重新规划“精准医疗”使之成为“全民健康研究”，推动了转化医学研究本质的升华，将监管法规、科研成果以及生物医学大数据等精准地用于指导药物研发，完善个性化治疗，最终提高全民健康素养。这是一个风向标，即将对中国当下进行的医改产生重要影响。


与会国内外专家及企业大咖结合自身所从事的领域，从不同侧面对精准医学进行了广泛解读，涉及顶层设计和战略规划层面、实际操作层面、基础平台搭建，在业界引起了良好反响。


业界普遍认为，精准医学也是当前医改的主战场之一。来自权威部门的最新调查揭示，当下社会大众对医改怀有强烈愿望，并要求医改措施和医疗服务能让他们从中直接获益，这就要求在制度建设、运营机制、管理方式上取得新突破。这是中国医改与精准治疗的核心所在，唯有围绕提高全民健康素养加以研究来导入。


中美临床与转化医学科学委员会秘书长，全球医生组织中国总代表时占祥：


医疗愈来愈趋向精准，大健康让人人获益。“聚焦精准医学，拓展全民健康”已成为今天医学研究的一大主题。


精准医学研究是基于个体基因差异，在预防和治疗疾病过程中所采取的一系列措施，应依据社会环境和生活方式等来寻求最佳方案。其中，分子基因水平、疾病治疗水平、人口健康水平等等因素，是实现精准医疗的重要依据，而这些因素的获得，主要依靠的就是大数据，很多数据从患者、医生、学者等等获得。


我曾在微信文章中诠释过所谓“全民健康研究”，美国已经把精准医学悄悄转变成全民健康研究，超过两万七千多人关注了这篇文章。


美国国立卫生研究院院长Collins教授，作为推动精准医学和引领基因组学的第一人，在他看来，精准医学计划的成败在于医疗健康大数据和有效应用。


中国科学院院士，四川大学原副校长魏于全教授：


过去8年间，我们共同见证了临床医学与转化医学发展历程，明确转化医学研究是将科学成果有效而迅速地转化成临床实践的管理理论、创新技术、诊疗方法和最佳产品。从本届论坛开始，我们将聚焦精准医学，将“全民健康研究”作为未来3-5年的核心主题。


“医疗趋向精准，健康人人获益”是临床与转化医学的发展目标。在临床治疗学上出现了以基因水平方法为基础的疾病临床精准分类、靶向治疗以及人工智能辅助决策诊疗等。而以全民健康研究为宗旨，重新规划精准医学发展蓝图，必将使医学发展格局升级，从更宽阔的视野、采用更智慧的方式开展临床研究和实践，在更大专业范围内邀请更多的临床医生、科学家、政策制定者、企业家和投资界人士共同探讨。


现在问题在于，对基础研究的资金政府基金投入占比过高。我国每年对于研发的总体投入约为1.5万亿元，其中基础研发的投入占比为5%。但大学研究所里用于基础研究的投入占比高达95%，明显比例过高，而对于精准医学的投入占比过低。这意味着从事精准医学和转化医学的经费应当与企业建立密切合作机制和资助。仅仅倚靠政府，不仅被动，而且无法做好高效的转化应用。为此，我们已跟30多家大企业建立了合作。


英特尔亚太区总经理李亚东：


发展精准医学必须以大数据为基础。精准医学本身就是以数据为驱动的一个学科。


该领域需要对大量数据进行整合并进行融合分析，最终从分析当中找出致病因子和因素。但现实情况是，大量数据分散在各个地方，即使是某一家医院内的数据——影像数据、临床数据、个体基因数据等等，也都分散在各个科室。这些数据怎样整合，尚未清楚思路。


随着组学技术发展，数据越来越多、越来越复杂，人类基因组学测序，海量临床诊疗数据产生了。为精准医学发展提供了可研究性资源。于是很多风险投资商找到我们，和我们谈投资合作事宜。我的看法是，目前还处于投资窗口期，不断有资金投入当然会加速发展，但风险投资都是驱利型，期望短期投入就能达到效果，周期太长的话，是不是资本上能够承受得住这么长的期待。


中美临床与转化医学国际论坛共同主席ANANTHASHEKHAR：


精准医学的发展在很大程度上有赖于医学科学研究的协作网架构和发展。在这方面，美国许多大学和医院之间，以及不同城市之间已经建立了广泛的协作网，从事精准医学研究。


精准医疗也是建立在综合诊疗基础上，依靠大数据管理系统才能确保治疗质量。而所有这些数据是根据每个病人的个体信息采集获得的。因而，这些数据对于应用高风险化疗药物时的参考和借鉴价值十分突出，能够从中筛选出更多对于治疗有积极反应的个体信息，从而使大数据库不断更新升级，进一步指导精准治疗。


靶向治疗已经成为临床肿瘤治疗的主流。靶向治疗就是精准医疗，而要想实现精准医疗，必须建立医疗大数据，这是刻不容缓的。当前，已经有一些靶向性治疗对肿瘤具有明确临床疗效，且副作用很小，复发率很低，比如质子放疗等等。这些有效的手段还未得到很好的普及，且价格十分昂贵。待医疗大数据建立后，有望普及以大众能够接受的价格造福患者，造福家庭，造福社会。


精准医疗不是小家碧玉，不能束之高阁，应广泛开展商业化运用，这就需要鼓励广大投资者亲身参与到该领域的研发当中来。


上海遗传疾病研究所所长曾凡一教授：


我国基因组编辑技术研究在国际上是非常名列前茅的，这为精准医学发展提供了坚实的基础。我们希望在基因组编辑给人类健康和疾病治疗带来春天的同时，无论在科学伦理，还是管理上都有所创新，并且起到引领作用。为此，我提几点比较重要的管理原则。


促进福祉原则。医学伦理中经常涉及到为受试者提供福祉和预防潜在风险。


增加透明度原则。要求对利益相关者可以获得且以可理解的方式开放和共享信息，承诺尽可能最大程度和及时的披露信息。


适当照顾原则。对入选研究的病人必须提供适当照顾，只有在证据非常充分有力的情况下才能进行探索性试验。从而保护患者的安全。


对科学负责原则。要按照国际职业规范，从基础研究到临床研究保持最高标准，进行高质量的试验设计和分析，对数据进行适当审查和评估。


公平原则。开展基因组编辑研究的权利与义务应公平分配，从而保证人类基因组编辑临床应用的获益具有广泛性和公平性。


鼓励国际合作原则。尊重不同的社会意识形态背景、历史、文化、宗教背景，开展跨国合作和数据分享。


IBM中国研究院认知医疗研究总监谢国彤博士：


我想用一句话来概括IBM在医疗领域里所从事的工作——利用认知计算或者人工智能技术，从大量医疗数据当中挖掘出证据或者模型，利用这些证据和模型给患者提供更加个性化的治疗。这就是IBM在医疗领域的核心目标。为此，IBM正在做三件事情。


第一件，是做一个医疗数据云平台，从而把爆发式增长的医疗数据能够管理起来。第二件，做一个分析平台，在这些数据基础上进行各种分析，挖掘出里面的证据和模型。第三件，在此基础上，针对医疗机构里不同类型的终端用户，包括医院、设备*企业、药厂、患者、保险公司等等，为他们提供一篮子解决方案。


在美国，IBM收购了非常多的医疗数据，其中包括美国最大的医疗保险数据平台，其上有超过两亿人的医疗保险数据，还有十几亿张医学影像片子在IBM云上，有超过一亿美国人的电子病历数据等等。这些数据在隐私得到安全保护的情况下可以进行合法使用。


中国医学科学院人文学院原院长瞿晓梅教授：


科学家个人没有权利随意修饰属于人类遗传基因。


2013年以来全世界科学家一直使用CRISPR/Cas系统来进行基因编辑，这种方法更经济、快捷、精确，但是也容易脱靶。2015年4月《蛋白质和细胞》杂志发表我国中山大学研究小组使用CRISPR技术首次成功修饰人胚基因论文后，引起国内外科学界和伦理学界对人类生殖系基因编辑的巨大争议。争论焦点包括这项研究是否能够得到伦理学辩护，是否应暂停有关人类生殖系细胞基因编辑的基础研究，是否应当禁止人类胚胎基因编辑技术的临床应用，中国是否存在相关法律法规来规范这类技术的研究和应用等等。


中国科学院动物研究所研究员李伟：


一个对基因治疗产生很大推动的，就是基因治疗的应用范畴。从产业化角度来讲，目前所有的基因治疗主要集中在对疾病的治疗，实际上，随着基因组学的发展，我们可以对很多复杂性状的遗传基础进行解析，理论上我们解析了它的遗传基础，就有可能使其性状产生改变。比如，整容医生经常会遇到一些非常健康的“患者”，她们只是希望通过整容获得一个更加靓丽的外表而已，并没有疾病治疗上的需求。而通过改变形状的基因治疗就有可能会让其得到满足。

很不错的医学科普，感谢管理员的分享。

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