JAMA：沙利度胺可提高儿童和青少年难治性克罗恩病缓解率

克罗恩病是一种累及消化系统的慢性炎症性疾病，发病率呈全球性增加。欧洲约有120万人患病。在美国患病人数也超过了50万。1/4克罗恩病患者从儿童时期开始出现症状，且比成年期患者更严重。儿童克罗恩病患者对治疗更不敏感，患病5年内，18%的患者需要手术治疗。沙利度胺常用于治疗皮肤和粘膜炎症性疾病。有研究报道沙利度胺对克罗恩病治疗有效。意大利里雅斯特妇幼健康研究所的Marzia Lazzerini博士等人进行了一项研究，结果显示：沙利度胺可提高儿童和青少年难治性克罗恩病缓解率。该研究结果于11月27日发表在《美国医学会杂志》上。
研究纳入了意大利6个儿科治疗中心2008年8月-2012年9月期间收治的56名儿童，被随机安排为每日服用沙利度胺或安慰剂，时间为8周。研究使用沙利度胺诱导儿童和青少年难治性克罗恩病的临床缓解，在治疗第4周儿科克罗恩病活动指数（PCDAI）评分下降≥25%或第8周时PCDAI下降≥75%认为达到了临床缓解，对安慰剂无反应者再接受另外8周的沙利度胺治疗。并对治疗安全性和有效性进行评估。
研究发现，在接受沙利度胺治疗的儿童中有更多人达到了临床缓解的目标。在第4周时的反应没有差异，但在第8周时沙利度胺组则观察到更大的改善。在对安慰剂无反应后开始接受沙利度胺的患者，有多数也在第8周时得到了缓解。在沙利度胺组临床缓解的维持时间平均长达181周，而在安慰剂组平均只有6.3周。总体而言，在接受沙利度胺的49名儿童中有31名达到了临床缓解，其中32名取得了75%的缓解率。
研究结果表明，对于治疗耐受的儿童和青少年克罗恩病患者，与安慰剂相比，沙利度胺治疗8周后可提高儿童和青少年的缓解率。虽然研究结果差异显著，但同时作者强调，这些结果需要重复验证才能确定其治疗作用。

来源：丁香园