1型糖尿病免疫治疗新药DV-0100获得FDA孤儿药资格

DiaVacs公司负责人于近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)下属的孤儿药产品开发办公室授予该公司的1型糖尿病(T1DM)治疗药物DV-0100孤儿药资格。

公司负责人在新闻发布会上表示，DV-0100是一种有专利权的、全新的、安全的1型糖尿病免疫治疗药物。DV-0100可抑制人体免疫系统对胰岛细胞（主要是产生胰岛素的胰岛β细胞）的自身免疫反应，使胰岛素分泌功能免受破坏。

DV-100的作用机制是通过使用小干扰寡核苷酸等小分子来修饰1型糖尿病患者的树突状细胞，将修饰后的树突状细胞像“疫苗”一样注射进入患者体内，经过血液循环进入胰腺淋巴结，进而诱导免疫系统无应答。

DV-0100在1期人体试验中，疗效显著，其产生的内源性胰岛素生成效应可维持十年之久，FDA已批准该药开展2期临床试验。

DV-0100已取得孤儿药资格，如果DiaVacs公司之后能成为首家获得1型糖尿病治疗药物上市许可的公司，可在美国市场享有长达七年的市场独占权。

DiaVacs公司CEO Haro Hartounian博士在新闻发布会上称该种“孤儿药”的获批是公司发展史上重要的“里程碑事件“，DV-0100在1期临床试验中所表现出的喜人成果令公司上下欢欣鼓舞，研发人员也希望在即将进行的2期临床试验中对该药的效果进行再次评估。

来源：医脉通