Reach2HD 2：亨廷顿药物尽显希望

本周报道，澳大利亚普拉纳生物技术有限公司的研发药物——PBT2，一种试验性金属-蛋白-衰减化合物，在亨廷顿病患者的中期研究中达到安全性和耐受性初期结果。

在美国和澳大利亚进行的Reach2HD 2期试验中，109名亨廷顿病患者被随机分配至PBT2组(100或250 mg/日)或安慰剂组，进行为期26周的试验；104名(95%)参与者按指定剂量完成试验。

该公司表示，药物已达安全性和耐受性主要研究终点。两种PBT2剂量组与安慰剂组中出现的不良反应事件并没有显著差异。在已报告的10件严重不良反应事件中，只有1件被临床中心调查者认为与药物治疗相关。

对于疗效的次要研究终点，PBT2疗效通过认知、运动执行、行为和功能能力进行测试，其中认知被预先设定为主要疗效终点。

该公司表示，相比于安慰剂组，PBT2高剂量组12周时(P<0.001)和26周时(P=0.042)在连线测验B部分的表现显著提高。该测试亦可评估执行功能，其在亨廷顿病早期过程中常常受损并能引发阿尔茨海默病。

华盛顿特区乔治敦大学神经病学教授、亨廷顿研究小组主席Ira Shoulson博士在一份声明中说：“这是我们第一次在6个月治疗期间看到剂量与减缓功能下降之间的关系。”Ira Shoulson博士并没有参加这一试验，但他担任普拉纳生物技术有限公司的顾问。

该公司表示，试点成像亚组研究的初步结果显示，250 mg剂量的PBT2可减少亨廷顿病受累大脑组织的萎缩程度。

Reach2HD 2：亨廷顿药物尽显希望

马萨诸塞州波士顿市哈佛大学医学院神经病学副教授Diana Rosa博士说：“尽管亚组分析中患者数量很少，但数据暗示PBT2在已知易受亨廷顿病影响大脑区域的有益作用。”Diana Rosa博士是该研究的共同主要研究人员，指导成像亚组分析。

基于这些结果，该公司表示将进行PBT2治疗亨廷顿病研究的3期试验。据Medscape医学新闻的先前报告，该公司还在测试治疗阿尔茨海默病的药物，有可喜的结果。

哈佛大学医学院神经病学教授、Prana公司的首席科学顾问Rudy Tanzi博士在一份声明中称：“在这项亨廷顿病研究和先前报道的阿尔茨海默病试验中，PBT2可显著改善执行功能，这表明，这些神经变性疾病有一个与金属交互作用相关的共同机制。我认为，这些结果极大的提高了PBT2作为亨廷顿病和阿尔茨海默病有效治疗方法的可能性。”

编译自：Huntington's Drug Shows Promise in MidstageStudy.Medscape.February 19, 2014