原发性胆汁性肝硬化新药完成三期临床试验

Intercept制药公司上周日表示，在第三晚期临床试验中发现其治疗原发性胆汁性肝硬化的实验性药物，奥贝胆酸（OCA）具有疗效，而这一结果为该公司提交上市批准创造了条件。

一项非酒精性脂肪性肝炎OCA临床试验因药物疗效优于预期而被提前终止，这一结果是在终止后大约两个月才公布。（该消息使该公司股价上涨了281％） 。

被称为POISE的最新试验表明，OCA治疗原发性胆汁性肝硬化可带来临床意义上的改善，比利时鲁汶大学肝病科主任，这项试验的首席研究员，Frederik Nevens教授说。

治疗12个月后，10mg剂量组以及5mg剂量逐渐增至10mg剂量组OCA均能实现试验主要终点指标----血清碱性磷酸酶的下降（较之基线）和胆红素水平的正常，该公司表示。

一项意向治疗分析显示，安慰剂组达到POISE主要终点指标的患者比例为10 ％ ，而10mg OCA组及5-10mg OCA组分别为47％和46％。

安慰剂组中ALP平均较基线下降5％，而10mg OCA组及5-10mg OCA组分别下降39％及33％。

Intercept公司表示，这两种OCA剂量组的其他肝功参数（包括GGT，ALT，AST和胆红素）均达到预定次要终点指标水平。

Nevens在一份声明中说，现有疗法无法充分有效治疗的患者还占相当比例，还需要新疗法来预防疾病进展至肝硬化和肝衰竭。

“我相信，POISE数据能证明OCA可为这些患者带来有意义的临床改善，”他说。

编译自：Primary Biliary Cirrhosis Drug Effective in Third Late-Stage Trial. Medscape, Mar 18.