EMA推荐首个基因治疗药物Glybera获准

　　LPL缺乏是一种极其罕见的遗传性疾病，发病率约为1~2例/百万人。由于基因缺陷导致患者体内无法生成足够的LPL来降解脂类。目前对这类患者的治疗包括将膳食脂肪严格控制在日热量摄入的20%以下，但这样的饮食控制方案非常难以执行，因此很多患者常因严重胰腺炎发作而需要住院治疗。

　　Glybera是欧洲地区首个推荐批准的基因治疗药物。基因治疗药物通过活性基因片段取代缺陷基因而治疗遗传性疾病。Glybera利用一种腺相关病毒载体将活性LPL基因片段插入肌细胞中，使这些细胞能产生LPL。