多数SEGA患儿可用雷帕霉素类似物治疗而不必手术

主要研究者、辛辛那提大学的Susanne Yoon在美国神经病学会(AAN)2013年会上报告称，虽然对这类良性肿瘤通常采取手术治疗，但近年来已发现雷帕霉素类似物对该类肿瘤同样有效，现在的问题是究竟哪种方法更佳。已知相对于手术治疗而言，药物治疗更为温和但不能根治。

研究者比较了23例接受手术治疗的SEGA患者、81例接受西罗莫司或依维莫司治疗的患者以及9例接受两种方法治疗的患者的结局。手术患者确诊年龄约10岁，中位随访8.9年；药物治疗患者确诊年龄约7岁，中位随访2.8年。两组患者中多数为男孩。

结果显示，接受雷帕霉素类似物治疗的患者无1例需要手术治疗，61%(45例)的患者肿瘤缩小超过一半。部分患者出现药物导致的感染、体重变化或高脂血症，但仅13%(11例)的患者因药物副作用而需要停药或住院治疗。

而手术治愈患者仅为39%(9例)，部分患者接受了2或3次手术治疗。61%(14例)患者因术后并发症延长住院时间或再次住院治疗，包括颅内出血8例、脑积水/分流故障6例以及神经损伤和癫痫。

犹他大学儿科学教授David H. Viskochil博士评论指出：“药物治疗不仅更为有效，而且安全性也更佳。雷帕霉素类似物单独或联合治疗越来越成为神经皮肤肿瘤治疗的基石。”

他也承认，在紧急情况下仍必须采取手术治疗，不可能等待3个月以观察药物是否有效。但如果患者只是刚刚出现某些症状且没有恶化，可采取药物治疗并观察病情发展情况。但对于SEGA早期确诊患者，手术治愈的可能性是否更大？这一问题尚有待研究。

Yoon女士和Viskochil博士均声称无利益冲突。

来源：爱思唯尔